泛选择素拮抗剂还没有完全放弃,未来几个月会有更多的数据。其仍在辉瑞的研发管线中,但GlycoMimetics在第三季度财报中表示,该公司目前已将重点转向白血病药物Uproleselan。
在SCD中,血管内的选择素数量增加,这使得血细胞更容易粘附在表面和彼此之间。人们希望Rivipansel能帮助清除阻塞血管并引起痛苦攻击(称为vocs)的结块红细胞,而vocs正是这种疾病的特征
2011年,辉瑞与GlycoMimetics签署了一份价值3.4亿美元的协议,以开发当时名为GMI-1070的实验性药物。
这次失败让GlycoMimetics和辉瑞非常失望,但是对于医生,以及SCD的患者和家人来说,治疗的选择正在改善。
上个月,FDA批准Global Blood Therapeutics公司的Oxbryta (voxelotor)治疗12岁及以上的SCD患者。美国SCD协会表示,这种药物有望“改变疾病的进程”。它的工作原理是阻止血红蛋白聚合,从而导致红细胞在SCD中变形为典型的镰刀状。
几周前,美国监管机构还批准了诺华的抗p -选择素抗体Adakveo (crizanlizumab)作为预防青少年和成人SCD中VOCs的首个靶向疗法。
与此同时,今年6月,蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)的基因疗法Zynteglo在欧洲获得了有条件的批准,用于治疗另一种名为-地中海贫血(beta thalassemia)的血液病,目前正处于SCD的末期开发阶段。
12. Rova-T
适应症:小细胞肺癌
厂商:艾伯维
艾伯维在这个名单上的第二个条目是Rova-T,一种抗体-药物结合物。在小细胞肺癌(SCLC)的3期试验失败后,它不再受到期待了。SCLC是一种与吸烟有关的难以治疗的癌症。
三年前,由于SCLC的中期临床数据令人鼓舞,艾伯维以58亿美元的价格收购了Stemcentrx公司(rovalpituzumab tesirine),另外还有40亿美元的阶段性付款。从那以后,ADC在这种癌症的第三、第二和最后一线的维持治疗相继失败,除了手术和化疗,这种癌症几乎没有其他治疗方法。
Rova-T的前景在于靶向三角洲样蛋白3 (DLL3),该蛋白在SCLC患者80%以上的肿瘤中表达。它的设计目的是直接向表达dll3的癌细胞传递细胞毒性载荷,同时保留健康细胞并减少副作用。
8月报道的MERU试验是压死Rova-T的最后一根稻草,在SCLC的一线铂类化疗后给予维持治疗,发现该药与安慰剂相比没有生存益处后。随后AbbVie取消了该药,该公司决定不再开发其他与dll3相关的癌症,而是将研发支出转向更有前景的项目。
Rova-T变成了一个昂贵而且徒劳的尝试,AbbVie今今年早些时候证实,它将承担与Stemcentrx交易相关的约40亿美元的减值支出。该交易签署时,该公司正努力寻求补强性收购,以减少对200亿美元现金牛产品修美乐的依赖,后者目前正面临生物仿制药的竞争。
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