在那之后,新产品诸如关节炎抑制剂Rinvoq 和牛皮癣抑制剂Skyrizi的获批已经减轻了一些压力，但是它们正在进入一个高度竞争的市场。

当然，还有一项价值630亿美元的与肉毒杆菌生产商艾尔建的合并，目的是在2023年美国的修美乐竞争到来之前带来短期现金，但这并没有给研发管线带来多大的提振。失去Rova-T是一个沉重的打击，尤其是该公司曾表示，这种药物的最高销售额可能达到50亿美元。

13. SB-913

适应症：II型黏多糖贮积症

公司：Sangamo Biosciences

早在竞争对手CRISPR出现之前，Sangamo Biosciences公司就已经在锌指核酸酶(ZFN)基因编辑平台上研发了多年，但早期的试验结果并不令人鼓舞。

今年2月，这家生物科技公司的股价遭受重创，原因是其领先的基于zfn的疗法——eb -913未能在1/2期的CHAMPIONS试验中取得进展。对于首次在人体体内进行基因组编辑的试验，这是一个巨大的失败。

ZFN方法包括对细胞的DNA进行切割，以便插入一个新的序列——在MPS II中，一种名为IDS的酶的基因编码是缺失的。

Sangamo当时表示，它可能不得不将注意力转移到第二代ZFN技术上，希望它能有更大的潜力，如果是这样的话，它可能会导致体内基因编辑项目出现相当大的延迟。

自那以后，已经证实没有更多的患者将接受第一代ZFNs，其下一个体内基因组编辑临床试验预计将于2020年年底开始。

在CHAMPIONS试验中登记的6名患者中，有5名患者的SB-913既不能显示IDS酶的增加，也不能显示糖胺聚糖的减少。而在MPS II中，糖胺聚糖的积累与IDS水平不足会造成损伤，包括器官损伤。

第六个病人——接受了最高剂量的sb -913——的确有过一段时间的IDS增加，但在六周后消失了，Sangamo将其归因于一种被认为与免疫反应有关的轻度变应性鼻炎的发展。这一增加给了该公司一些安慰，该公司表示，它打算在另外三名患者身上测试高剂量。

在此期间，该项目没有任何更新，但可能会在12月17日的Sangamo研发日进行公布。

与此同时，Sangamo公司一直在大谈其基因治疗方案在血友病A和Fabry病方面的潜力，以及ZFN技术在体外基因编辑方面的应用，如ST-400、地中海贫血和镰状细胞病的治疗。

14. Selonsertib

适应症：非酒精性脂肪肝炎

公司：Gilead Sciences

Gilead Sciences的ASK1抑制剂selonsertib曾被认为是具有挑战性的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)类药物的领跑者，直到今年它遇到了瓶颈，在两项导致该项目结束的三期临床试验中没有达到预期。

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