吸引资本没有难度

尽管2019年大部分时间，尤其是第二和第三季度，资本市场表现不佳，但生物制药行业在再次吸引资本方面没有遇到任何困难。BioWorld数据显示，在距离2019年结束还有一天的时候，全球公司通过公共和私人渠道获得了大约575亿美元的收入。这比2018年的总融资额少了90亿美元，比2015年的684亿美元少了110亿美元，在行业历史上的总融资额中稳居第三位。

包括首次公开募股(ipo)在内的公开募股已经创造了近300亿美元的收入，占今年总融资额的52%。尽管该行业普遍存在负面情绪，但已完成的新生物制药IPO数量表明，市场对新发行股票的需求依然健康。在全球范围内，生物制药公司在2019年共进行了62次IPO，融资84亿美元，略低于2018年的107亿美元，但领先于BioWorld数据库中2000年以来的所有其他年份。这一年的2月、6月和9月的IPO融资额均创下纪录，也可以说这是有史以来最好的第二季度。

2019年初，全球私营企业创造了新的纪录，第一季度吸引了超过46亿美元的投资。尽管第二季度的交易额略有放缓，约为38亿美元，但第三季度又有所回升，交易额超过40亿美元。私人融资在最后一个季度继续保持强劲势头，使今年迄今的融资总额达到近160亿美元，仅比2018年创下的私人融资纪录少13亿美元。

CRISPR进入黄金时期

2019年，基因编辑取得了临床和基础科学进展。临床方面，CRISPR Therapeutics AG和Vertex Pharmaceuticals Inc.在11月报告称，用CRISPR/Cas9编辑自体骨髓治疗依赖输血的β地中海贫血和镰状细胞病的两名患者，分别显示了成功的植入和症状的改善。这些数据为基因编辑的原理提供了证据。自从基因编辑被首次描述以来，人们就已经认识到它的转化潜力，它将能够在临床和研究应用中发挥作用。

与此同时，基础研究人员继续扩展基因编辑的工具箱。10月，哈佛大学布罗德研究所(Broad Institute of Harvard)和麻省理工学院(MIT)的研究人员报告了prime编辑技术的发展。Prime编辑技术原则上可以纠正目前已知的导致基因疾病的大约7.5万个基因组变化中的90%。用哈佛大学自然科学教授Thomas Dudley Cabot的首席研究员David Liu的话说，prime编辑加入了CRISPR本身和基本编辑工具，可以实现“在分子生命科学中存在已久的愿望”，按照意愿来编辑基因组。

当然，并非所有CRISPR新闻是积极的：2019年底，中国科学家何建奎被判处三年徒刑，并罚款300万元（429,421美元）。他非法进行人类胚胎基因编辑，导致其基因遗传改变的双胞胎女孩和另一个婴儿的出生。

阿尔茨海默药物曙光再现

2019年10月，总部设在美国马萨诸塞州Cambridge的Biogen公司表示，根据与美国食品和药物管理局的谈判，该公司将寻求监管机构批准抗淀粉样蛋白β抗体aducanumab在早期阿尔茨海默病(AD)中的应用。这个消息让华尔街大吃一惊。尽管III期研究Emerge和Engage的数据起初并没有看起来很有希望，但Biogen指出Emerge达到了主要终点指标，显著减少临床死亡，并引用了Engage的一部分患者的研究结果，这些患者使用与东京的Eisai Co. Ltd.合作开发的高剂量药物后，表现良好。

具体来说，提交申请的决定是基于III期研究的一个大数据集的新分析，该研究在此前进行的无效分析之后于2019年3月中止。进一步的研究结果表明，Aducanumab从药理学和临床表现均显示能有效降低脑淀粉样蛋白，并控制临床进程。这是通过预先设定的主要终点临床痴呆症等级评定总和得出的。

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