而该公司开发的BCMA-CD3双特异性抗体REGN5458在治疗R/R MM患者时,也表现出良好的疗效。
此外,Xencor公司的CD20-CD3双特异性抗体 XmAb13676在治疗R/R DLBCL患者时,以及Genmab公司的CD20-CD3双特异性抗体GEN3013在治疗R/R B细胞NHL患者时,都表现出可喜的抗癌活性。
这些出色结果显示,双特异性抗体有望在治疗血液癌症方面,成为CAR-T疗法之外一种重要的免疫疗法模式。
改变已有治疗模式的突破
在ASH年会上,多家生物技术公司介绍了它们的突破性进展。这些研究虽然处于早期阶段,但是如果获得成功,将改变血液癌症或疾病的治疗方式,下面我们来介绍两项突破性研究。
Fate Therapeutics:使用诱导多能干细胞生成“即用型”细胞疗法
CAR-T疗法虽然在治疗血液癌症方面具有出色的疗效,但是它需要从患者体内获取T细胞,在体外进行基因工程改造和扩增,再输回患者体内。有些患者因为多种原因无法提供足够数量的T细胞,因此无法从这一疗法中获益。而且这种CAR-T疗法的制造工艺复杂而且漫长。因此,开发“即用型”CAR-T疗法是解决CAR-T疗法应用瓶颈的重要方向。
Fate Therapeutics公司开发“即用型”CAR-T疗法的策略是通过对诱导多能干细胞(iPSC)进行基因工程改造,筛选并保存能够扩增并且可以分化为T细胞和天然杀伤(NK)细胞的iPSC细胞系。这些iPSC细胞系经过基因工程的改造,分化生成的T细胞或NK细胞不会导致患者的免疫排斥反应,而且可以表达各种不同的治疗性蛋白。然后在需要时,它们可以被扩增,分化成为“即用型”T细胞或NK细胞疗法。
在ASH年会上,Fate Therapeutics公司公布了使用iPSC细胞分化成的NK细胞疗法FT500和FT516的1期临床试验结果。该公司的新闻稿指出,这是世界上首款通用的“即用型”iPSC分化的NK疗法。FT500是iPSC细胞分化形成的NK细胞疗法,FT516在FT500的基础上在细胞表面表达了无法被切割的CD16受体,从而优化了抗体介导的细胞毒性(ADCC)。
初步试验结果表明,接受FT500的12名实体瘤患者没有表现出剂量限制毒性和FT500相关的严重不良事件。注入患者体内的FT500细胞并没有激发患者免疫系统对它们的排斥反应。
目前大多“即用型”细胞疗法仍然需要依靠健康供体提供T细胞,而使用iPSC细胞可以避免使用供体提供细胞的局限性,这一研究仍然处于早期阶段,如果成功,将给细胞疗法带来革命性的改变。
Forty Seven:改变造血干细胞移植的治疗范式
提到Forty Seven公司,人们可能首先想到的是该公司开发的抗CD47抗体magrolimab在治疗癌症方面的应用。这款靶向“别吃我“信号的抗体与azacitidine联用,在骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓系白血病(AML)患者的1b期试验中,表现出优于azacitidine单药疗法的治疗效果。然而,magrolimab的应用不只限于杀伤癌细胞。它可能成为改变造血干细胞移植手术范式的重要手段。
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