日前，第61届美国血液学会（ASH）年会在美国奥兰多落下帷幕。本届ASH年会可谓精彩纷呈，多款CAR-T疗法，双特异性抗体疗法闪亮登场。早期研究中也不乏可能改变血液疾病治疗模式的突破性进展。今天，药明康德内容团队将与读者回顾在ASH年会上备受关注的最新进展。

“当人们回想起这一届ASH年会时，可能会记得这是双特异性抗体对CAR-T疗法真正产生威胁的一届年会。“ 这是Vantage网站对本届ASH年会的描述。CAR-T疗法在2017年首度获批治疗血液癌症，激发了世界各地对CAR-T疗法的开发热潮。本届ASH年会上，多款CAR-T疗法最新的临床结果充分显示了它在治疗难治性血液疾病患者时表现出的优异疗效。不过CAR-T疗法复杂而漫长的生产流程，以及潜在致命的毒副作用仍然是限制其广泛应用的重要因素。

双特异性抗体疗法是利用患者免疫系统中的T细胞杀伤肿瘤的另一种方法。它们的一端可以与癌细胞表面的抗原相结合，另一端则通过T细胞表面的T细胞受体（通常为CD3）结合，将T细胞募集到癌细胞附近，激活T细胞对癌细胞的杀伤。本届ASH年会上多款双特异性抗体的临床试验表明，它们可以在治疗难治性血液疾病，甚至是对CAR-T疗法产生耐药性的患者中产生良好的效果。

下面我们来看看这两类疗法在ASH年会上的最新进展：

CAR-T疗法：多款在研疗法接近上市，中国公司崭露头角

在2017年诺华（Novartis）公司的Kymriah和Kite Pharma的Yescarta获批之后，近两年来并没有新的CAR-T疗法获得FDA的批准。这一状况明年有望得到改变，从今年年底到明年年中，可能有4款CAR-T疗法向FDA递交生物制品许可申请（BLA）。如果它们都能够顺利获批，将把获批CAR-T疗法的数目增加200%。

四款近期有望上市的CAR-T疗法

百时美施贵宝（BMS）公司靶向CD19的lisocabtagene maraleucel（liso-cel，又名JCAR017），在治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的关键性临床试验中达到73%的总缓解率（ORR）和53%的完全缓解率（CR）。在安全性方面，这款CAR-T疗法产生的严重（3级以上）细胞因子释放综合征（CRS）只在2%的患者中出现，只有10%的患者出现3级以上严重神经毒性。BMS计划在今年年底之前向美国FDA递交BLA。

而BMS公司与bluebird bio公司合作开发，靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法idecabtagene vicleucel（ide-cel，又名bb2121），在治疗复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的关键性2期临床试验中，也达到73.4%的ORR，CR达到31.3%。这款CAR-T疗法有望在明年初递交BLA。

吉利德科学（Gilead Sciences）旗下Kite Pharma公司开发的靶向CD19的CAR-T疗法KTE-X19，在治疗R/R套细胞淋巴瘤（MCL）患者的关键性2期临床试验中，达到93%的ORR和67%的CR。在安全性方面，出现3级以上CRS和神经毒性的患者比例分别为15%和31%。吉利德科学今天已经向美国FDA递交了KTE-X19的BLA。它有望成为首款治疗MCL的CAR-T疗法。

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