CLTX-CAR T细胞的体内抗肿瘤活性（来源：Science Translational Medicine）

安全性方面，研究人员未观察到CLTX-CAR T细胞杀伤正常细胞的脱靶效应。

评估CLTX-CART细胞的脱靶效应（来源：Science Translational Medicine）

“就像蝎子利用其毒液中的毒素成分来靶向并杀死它的‘猎物’一样，我们用氯毒素来指引T细胞靶向肿瘤细胞。CLTX-CAR T细胞的一个额外优势是，它们是可移动的，可积极监视大脑，寻找合适的目标。需要明确的是，实际上，我们并不是注射了一种毒素来抗癌，而是在CAR设计中利用了CLTX的结合特性。我们的想法是，开发出一种能够靶向更多种胶质母细胞瘤肿瘤细胞的CAR，而不是仅仅能靶向表达特定抗原的胶质母细胞瘤肿瘤细胞的CAR。在最初治疗时杀死的肿瘤细胞比例越高，延缓或停止胶质母细胞瘤生长和复发的可能性就越大。“参与该研究的Michael Barish教授解释道。

总结来说，该研究显示，CLTX-CAR T细胞可在细胞实验和动物模型中高效选择性杀伤人类胶质母细胞瘤细胞。科学家们认为，他们开辟了一种肽毒素在CAR设计中的应用，扩大了肿瘤选择性CAR T细胞的种类，为利用CAR-T疗法治疗胶质母细胞瘤提供了新的思路。

来源：clinicaltrials.gov

胶质母细胞瘤是一种最常见的脑肿瘤，也是人类最致命的癌症之一，很难治疗，因为肿瘤扩散到整个大脑。最近，美国FDA已批准利用CLTX-CAR T细胞治疗胶质母细胞瘤患者的首个人类临床试验（NCT04214392）。研究人员正在筛选潜在患者。他们希望能够为这类难治性癌症带来有效的新疗法。

相关论文：

[1] Dongrui Wang et al. Chlorotoxin-directed CAR T cells for specific and effective targeting of glioblastoma. Science Translational Medicine(2020).

[2] Michelle L. Cook Sangar et al. A potent peptide-steroid conjugate accumulates in cartilage and reverses arthritis without evidence of systemic corticosteroid exposure. Science Translational Medicine(2020).

参考资料：

1# FROM SCORPION TO IMMUNOTHERAPY: CITY OF HOPE SCIENTISTS REPURPOSE NATURE’S TOXIN FOR FIRST-OF-ITS KIND CAR T CELL THERAPY TO TREAT BRA

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