PS：该部分内容需要和临床试验部门的同事沟通讨论...在药品开发过程中，立项之初所针对的适应症，随着项目的进行，以及对同类品种的临床统计，适应症是很可能被调整的！与临床的伙伴共同讨论，更利于产品今后的走向。单次给药、连续给药、单次药动学为试验方案设计的主要三部分内容。而剂量组的设置，爬坡爬到多高，会是大家讨论的重点内容之一。

3. 药理毒理信息

药理毒理信息应包括非临床研究综述、药理作用总结报告、毒理研究总结报告、药代动力学总结报告以及各项研究报告。申请人应该提交所有已完成的非临床试验，包括对药物的探索性非临床药理与毒理研究，以使审评部门可以做出此阶段整体评价。

• 非临床研究综述

非临床研究综述应提供已完成的非临床研究的概要信息，各项试验可依次列出。

1. 概述非临床试验研究的试验策略，试验实施日期。

2. 非临床研究设计的依从性信息及偏离设计的情况。

3. 受试物与药学研究和临床试验样品的质量可比性分析结果。

4. 列表说明非临床试验的总体研究项目与编号、研究机构、研究地点，非临床研究综述应有签字和日期。

5. 系统呈现动物毒理研究及毒代动力学结果，应特别关注可能危害人体安全的信息。

6. 非临床研究结果对临床试验具有支持性的依据。

7. 遵循药物非临床研究质量管理规范（GLP）的声明。对于未完全遵循上述法规的情况，应说明原因，并提供可能对试验结果造成影响的解释。

• 药理学研究的总结

概述体内外药理作用及其作用机制，以及次要药效学信息。新药的药效学研究应采用公认的体内外试验系统和指标来开展，尽量采用更新的体内模型来开展作用机理相关的有效性研究，并提供药效与暴露关系的研究信息。药效学研究应提示新药与临床疾病治疗的相关性和有效性潜能。有效性信息通常不会成为延迟进行临床试验的主要原因。但应在I期临床试验申请时提交。

PS：最主要研究内容即为主要药效学信息！主要药效学研究的任务是评价新药用于临床预防、诊断、治疗作用相关的主要药理作用。其研究过程涉及方法、指标、给药方法、对照等总的指导原则及要求，但在具体新药评价中反映出的主要药效学研究问题不少，包括动物、模型、指标、剂量、设计、统计和其他问题。

• 毒理学研究的总结

需要阐述毒性反应的程度、严重性和持续时间、剂量相关性、可逆性、种属及性别差异。特别关注重复给药毒性反应信息、动物死亡、病理学检查、局部耐受性、其他需特别说明问题。毒理研究结果评价应关注毒性反应相关性的逻辑评价，并说明外推人体的风险预测。评价因素包括动物种属、动物数量、给药剂量、给药周期、暴露量及其与人体最大暴露量的相关性，毒性试验结果应明确说明NOAEL、MTD 和/或 STD10、HNSTD剂量及其暴露量信息。

PS：NOAEL、MTD、LD50等数值，通常在确定候选化合物阶段，即通过预实验来初步了解，以确认待开发候选药物的安全性问题。新药毒理学试验（包括急毒、长毒、局部毒等）需在符合GLP规范的实验室内进行，同时遵循“具体问题具体分析”的原则。根据药物特性和人体研究分期，可能需要特殊研究信息，如大分子药物需增加免疫原性和免疫毒性的深入研究。

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