跨国制药巨头们对RNAi争先恐后的布局形势已经显现，而实际上，从1998年核酸干扰现象的发现，到2006年该项发现获得诺贝尔奖之后的两年，该领域曾经历过一次狂热，彼时默沙东曾斥资11亿美元收购Sirna Therapeutics，以及该领域龙头企业Alnylam也得到罗氏和武田十多亿美元的投入。

2008年国际金融危机，同时核酸干扰治疗技术发展早期也遇到一定的阻碍，一度导致多个跨国药企开始削减甚至退出该药物治疗的研发，2011年这一新兴治疗技术领域进入了低谷。

随着核酸干扰药物系统给药技术的突破和多个临床研究结果展示了优于其他类型药物的有效性和安全性，2018年，全球首款RNAi新药Onpattro在美国获批上市，是该领域的一次里程碑事件，整个领域重燃振奋。资本也开始回归RNAi领域。而全球第二款RNAi药物Givlaari也于上周获美国FDA批准,这无疑助推掀起RNAi领域的第二次投资热潮。

如今跨国药企也都重整旗鼓纷纷进入新的战略合作。对此，陆阳认为，未来跨国巨头在RNAi领域将会开展新一轮的竞争，无论是与RNAi公司合作还是直接收购，这种争先恐后布局RNAi是大势所趋。

中国RNAi前景可期

“我们中国在这方面落后了，原来2008年我回来时希望跟美国同步，但是到现在为止我们又远远被人落到后面了。”陆阳不无遗憾的告诉医药魔方，“在核酸干扰药物领域，我们圣诺制药在国际上也是能够排到第四、第五的，如果真讲实力的话可能Silence Therapeutics都不如我们强。因为我们得以在中美同时开展多项临床试验。”

圣诺制药是一家专注于RNAi新药开发的公司，其创始人兼CEO陆阳是该领域最早一批开拓者之一，一直从事分子医学研究和靶向药物研发创制。在创立圣诺制药之前，陆阳曾就职于诺华和Digene。2001年陆阳曾作为联合创始人与其前诺华同事共同创立了Intradigm，担任执行副总裁。Intradigm也是一家专注核酸干扰药物研发创制的生物技术公司，2006年出售并于2009年在伦敦上市。2007年，离开Intradigm的陆阳在美国成立圣诺制药（Sirnaomics, Inc.）。2008年，陆阳带着团队回到苏州，在苏州的BioBAY建立了其中国研发中心——苏州圣诺生物制药。

经过10余年发展，目前圣诺制药已有十多个核酸新药研发项目，在中国和美国处于临床前和临床试验（四项Open IND）阶段，治疗领域覆盖肿瘤和抗纤维化治疗。其领先候选药物STP705利用双靶标核酸抑制剂和多肽聚合物类纳米导入制剂，是我国首个具有自主知识产权的1.1类小核酸创新药物。已于2016年11月和2017年4月分别取得了美国FDA的IIa临床实验许可和中国CFDA的一期临床试验批文。

“我们算是在中国第一个获得1.1类核酸干扰药物被批准进入临床的。陆阳回忆道，“实际上我们当时突破了两大难关，第一个难关是中国之前根本就没有核酸干扰药物进入临床，可想而知要走出一条新路难度有多大。第二个难关是我们当时的原料药是在境外生产的，必须要突破法规限制才能在中国申报1.1类临床。而我们当时得到临床批准最主要的原因是那个时候国家监管部门已经开始改革鼓励创新，加之我们对自己的创新药充满信心。”

STP705目前正在美国开展治疗非黑色素瘤皮肤癌的临床二期试验；而下一组临床试验将围绕胆管癌和肝细胞癌展开。若研究证明单药有效，STP-705还将进行与免疫检查点抑制剂联合用药的探索。

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