Tiburio公司还开发了第二种化合物TBR-065，用于治疗罕见的神经内分泌疾病。TBR-065是一种与TBR-760同源的新型强效多巴胺生长抑素激动剂，在临床研究中被证明安全耐受。其独特的性质使其成为治疗罕见神经内分泌疾病的理想候选药物。目前Tiburio团队正在积累额外的数据，以确定TBR-065的最佳适应症。

第六名：Comet Therapeutics 2850万美元

Comet Therapeutics的研发平台Comet?旨在运用辅酶A来发现包括代谢紊乱、神经代谢疾病和免疫代谢疾病领域的候选药物。辅酶A（CoA）在许多细胞过程中都是必不可少的，包括脂肪酸、氨基酸和糖的代谢；基因表达的调节；线粒体的健康和TCA循环的正常功能，TCA循环为细胞提供生存所需的能量。辅酶A功能失调在许多罕见的遗传性代谢紊乱中起作用。CoA代谢失调也是神经代谢和免疫代谢起源的关键因素。

Comet?平台能够精确地将特定CoA送到细胞内缺乏CoA的病变组织和细胞里，重塑正常的细胞代谢。该公司关注的首个疾病治疗领域是辅酶A功能失调的罕见代谢和神经退行性疾病。2019年6月19日，Comet Therapeutics获得了2850万美元的A轮融资，将用于开发一系列候选药物。此前，该公司还获得了来自顶级投资者的种子轮资金，包括原始投资者Sofinnova Partners和IMKEF Capital。

第七名：Wren Therapeutics 2188万美元

Wren Therapeutics是一家总部位于英国剑桥的生物医药公司，于2016年正式成立。该公司专注于蛋白质错误折叠疾病药物的研发，其中包括阿尔茨海默病和帕金森病、2型糖尿病等常见疾病，也包括许多罕见的淀粉样变性病。

蛋白质分子构成了执行生命系统所有功能的机器。然而，蛋白质有时会发生功能紊乱和错误折叠，导致一系列复杂的分子事件，最终会对患者造成长期损害，并导致死亡。这类疾病被称为蛋白质错误折叠疾病。Wren的专有技术平台源于剑桥大学和隆德大学数十年的科学研究结果。Wren正在利用这个平台开发针对多种蛋白质错误折叠疾病的小分子和抗体治疗方法。

第八名：Newronika 918万美元

Newronika是从意大利两家世界领先的神经学研究机构所独立出的公司，致力于将他们在生物信号解码方面的深厚知识转化为临床实践，通过其创新的技术来恢复大脑和身体的功能。公司已经开发出一种基于逆向“闭环”的可植入医疗设备AlphaDBS（脑深部电刺激术，deep brain stimulation），它是第一个闭环深部脑神经调节系统。AlphaDBS解释了刺激传递的大脑区域的生物电神经元活动（局部场电位local field potentials，LFPS），并相应地根据患者的临床情况随时调整刺激。AlphaDBS传感技术能够在电刺激传输时记录无噪声局部场电位（local field potential，LFP）信号。目前该公司已筹集了840万欧元的资金，推进产品完成首次人体临床研究，并获得美国FDA的CE标志和IDE认可。AlphaDBS这项技术将最初应用于帕金森病患者，不过未来还将寻求其他适应症。

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