2019年,全球生物技术与医药领域依然以抗肿瘤领域的融资事件为主(占48%),其中肺癌(31件)最多,其次是乳腺癌(18件)、胰腺癌(12件)、肝癌(11件)、前列腺癌(10件)和血液癌症(10件)。除肿瘤领域之外,中枢神经系统、抗感染、免疫系统、内分泌与代谢和罕见病这五大疾病领域紧随其后,也越来越受到初创公司研发药物管线布局的重视。
其中,罕见病相关的融资交易以50起融资事件数位列第六位,并且多集中在早期(A、B轮),但平均单A轮融资金额却高达4325万美元,超出癌症的平均单A轮融资金额近两倍(2437万美元)。可见,早期资本市场已渐渐由扎堆的癌症领域向罕见病转移。
可究竟罕见病有什么魔力,能如此吸引投资人的目光?深入剖析这16家A轮融资公司后,我们发现一半的公司都是在做罕见神经系统疾病,并且融资金额均处于这16家公司的中上游,平均A轮融资金额在4395万美元左右(超过A轮融资平均额4126万美元),最高的一家公司融到了1.155亿美元。纵观这8家专做罕见神经系统疾病的公司,发现多是以基因疗法为主的前沿疗法。也许,这就是魔力所在。下面,我们将按照融资金额给大家一一介绍这8家初创公司。
第一名:Passage Bio 1.155亿美元
Passage Bio是美国一家基因疗法研发公司,总部位于宾夕法尼亚州费城,由行业资深人士Stephen Squinto博士、Tachi Yamada博士与基因治疗先驱James Wilson博士合作创办。它在2019年2月14日完成由奥博资本(OrbiMed Advisors)领投的1.155亿美元A轮融资,9月4日又完成了B轮1.1亿美元融资。Passage Bio致力于治疗罕见的单基因中枢神经系统疾病。目前该公司两款最先进的基因疗法分别用于治疗GM1神经节苷脂病(GM1)以及额颞叶痴呆(FTD),预计2020年初将这两个项目推进临床。
第二名:Neurogene 6850万美元
Neurogene是一家针对罕见神经系统疾病的基因治疗药物开发公司,旨在为患有罕见神经系统疾病的人群提供新型基因疗法。该公司通过与学术研究人员、患者权益组织和护理人员合作,利用腺相关病毒(AAV)将健康的基因片段传递给带有致病基因缺陷的患者,以治疗目前尚无有效方案的潜在遗传性罕见神经系统疾病。目前,该公司正在研究天冬氨酰基葡萄糖胺尿症(AGU)、腓骨肌萎缩症(CMT)和巴顿病相关罕见病的新型基因疗法。
2月7日,Neurogene在第15届WORLD Symposium会议上报告了以基因疗法治疗AGU和CMT4J(4J型CMT)的初步数据。数据证明,其基因疗法显示出了安全性和有效性。几日后,Neurogene宣布完成6850万美元的A轮融资,该资金将推动AGU和CMT4J罕见病基因疗法项目的临床开发,同时为其他项目提供资金支持。
第三名:Apic Bio 4000万美元
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