Apic Bio是一家创新的基因治疗公司，致力于为罕见遗传性疾病患者寻求基因疗法。该公司是马萨诸塞大学医学院（UMMS）的衍生公司，公司技术基于Apic科学创始人近30年的基因治疗研究。公司正在开发针对罕见神经和肝脏疾病的治疗方案。在2019年1月份，Apic Bio宣布完成4000万美元的A轮融资。

Apic Bio研发管线重点有两个，其中一个是针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1或AATD）研发的APB-101。α1抗胰蛋白酶（α1-antitrypsin，AAT）是一种蛋白酶抑制剂，具有多种遗传分型，其中最常见的为M型，占人群的90%以上，此外还有Z型和S型这两种常见的突变类型，其蛋白活性远低于M型。AATD是指错误折叠的AAT突变体在肝细胞内质网内聚集无法入血循环，血清AAT水平降低，并由此引发肝脏及肺部疾病。当M型AAT蛋白缺乏时，体内蛋白水解酶过度分解肺泡壁弹性纤维而导致肺气肿，而Z型AAT可引起肝细胞损害甚至肝硬化。然而APB-101正是通过AAV传递的双功能载体（DF-AAV）靶向肝脏，从而使Z型AAT沉默，M型AAT增强。目前APB-101已经实现了一个临床前的概念验证，并在体内外证明了其有效性，正在进行非人类灵长类动物的临床前GLP毒理学研究。

另一个是针对遗传性肌萎缩侧索硬化症（SOD1-ALS）研发的APB-102，该药物是一种新型的一次性治疗SOD1-ALS患者的药物，在鞘内注射一次给药后，沉默神经元中错误折叠的SOD1，从而减少异常蛋白质积累。在已发表的研究中，人工改造的miRNA在某些情况下能减少食蟹猴（macaca fascicularis）运动神经元中错误折叠的SOD1蛋白的表达，幅度最高可达93%，并且安全性也得到了验证。APB-102在2019年7月份被FDA授予孤儿药资格，成为SOD1-ALS患者的重要治疗选择，预计在2020年提交IND，进入临床开发阶段。

第四名：Aeovian Pharmaceuticals 3700万美元

Aeovian Pharmaceuticals专注于发现和开发新型、高选择性的mTOC1抑制剂，用于治疗罕见病和年龄相关疾病。该公司的成立基于巴克研究所（The Buck Institute）的技术许可。Aeovian的主要候选药物旨在克服目前mTOR抑制剂的临床局限性，即其对代谢健康和免疫功能的有害副作用。Aeovian的主要化合物是针对mTOC1通路的新型高选择性调节剂，有可能解决多种由于氧化、细胞和环境压力等原因引起的潜在疾病风险。

2019年10月3日，Aeovian Pharmaceuticals完成了3700万美元的A轮融资。这笔融资的收益将用于推进mTOC1选择性抑制剂AE116在某种未公开的罕见中枢神经系统疾病适应症上的临床验证，这将是Aeovian Pharmaceuticals公司第一个罕见疾病适应症。

第五名：Tiburio 3100万美元

Tiburio是一家临床阶段生物医药公司，致力于开发罕见的神经内分泌肿瘤和罕见内分泌疾病的治疗方案。

Tiburio的创新药物TBR-760是一种生长抑素-多巴胺嵌合配体，可抑制NFPA细胞的分泌和增殖，并有可能缩小或阻止肿瘤生长，是治疗非功能性垂体腺瘤（NFPA）的潜在突破。TBR-760是一类独特的嵌合化合物，它结合了多巴胺和生长抑素的结构元素，并保留了结合和激活多巴胺和生长抑素受体的能力。研究表明，这些嵌合体化合物可能促进多巴胺和生长抑素受体之间的物理相互作用，从而增强活性。2019年1月3日，该公司获得了3100万美元的A轮融资资金。公司官网显示，该药物正处于2期临床阶段。

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