此外,除了苯丁酸钠,美国FDA在2010年批准recordati公司的carbaglu(carglumic )用于治疗N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏症引起的高氨血症。与苯丁酸钠不同,Carbaglu作为N-乙酰谷氨酸(NAG)的替代物,通过激活氨甲酰磷酸合成酶(CPS 1),改善或恢复尿素循环功能,促进氨解毒和尿素生成。今年1月份,carbaglu又被FDA批准用于治疗丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)引起的急性高氨血症的儿科和成人患者。
而且,Versantis公司的VS-01于2020年10月被FDA授予治疗尿素循环障碍的儿科罕见病资格认定。VS-01是一种基于脂质体的创新解毒疗法,可作为肝和肾衰竭期间积累的大量有毒代谢物的清除增强剂。该药起效快,可作为急诊急性高氨血症的首选药物。
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