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高氨血症患者的福音 国产苯丁酸钠散获批在即(2)

发表日期:2021-05-17 16:44 | 来源 :未知 | 点击数: 次 收听:

高氨血症,也称高血氨症,是一种尿素循环代谢病,是一组以血氨增高为共同特点的新生儿期或儿童期代谢障碍。临床表现主要有氨中毒的各种症状,但因酶缺陷的程度和起病的早晚而有大的差异。发病率在1/7万~10万(活产婴儿)以下,其中以精氨酰琥珀酸尿症和高赖氨酸血症较为多见。

尿素循环可以将机体各种代谢途径中产生的"有毒"的氨合成"无毒"的尿素,并由尿液排出。尿素循环障碍(UCD)是指尿素循环过程中所需的酶活性降低或缺乏,导致氨的代谢受阻、血氨增高而引起的疾病。与尿素循环相关的有6种酶及2种转运蛋白任何一种出现结构或功能缺陷,都会影响尿素合成,导致尿素循环障碍,引起N-乙酰谷氨酰胺合成酶缺乏症、氨甲酰磷酸合成酶Ⅰ缺乏症、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症、瓜氨酸血症I型、希特林蛋白缺乏症、精氨酸琥珀酸尿症、精氨酸血症、鸟氨酸-δ-转氨酶缺乏症8种疾病。

高氨血症的治疗需结合饮食和药物,饮食上严格限制蛋白质类的摄入,治疗药物包括精氨酸、乳果糖等,其中精氨酸可以促进氨的排出,但不适用于精氨酸酶缺陷所致的高氨血症。乳果糖通过降低肠道PH来减少氨的吸收,来降低血氨水平。

苯丁酸钠是前体药物,其活性代谢产物苯乙酸盐通过与谷氨酸和氨结合生成苯乙酰谷酰胺来介导氮的排出。1996年5月,Ucyclyd Pharma公司的苯丁酸钠散被FDA批准用于治疗因氨基甲酰磷酸合成酶(CPS)、鸟氨酸氨甲酰转移酶(OTC)或精氨基琥珀酸合成酶(AS)缺乏而致的慢性尿素循环紊乱导致的高氨血症,商品名为Buphenyl。

2013年2月,Hyperion Therapeutics(2015年3月被Horizon Pharma收购)基于 Buphenyl开发的苯丁酸甘油酯(Glycerol phenylbutyrate)被FDA批准用于治疗某些先天性尿素循环障碍引起的高氨血症,商品名为Ravicti。2019年1月,Ravicti(苯丁酸甘油酯)被FDA批准扩大适用人群,用于2个月以下尿素循环障碍(UCD)的婴儿。

值得一提的是, Ravicti在美国药品价格跟踪网站GoodRxGoodRx整理出的《2021年全球昂贵药品TOP10名单》中排名第九。据悉,2021年1月,Ravicti的标价上涨4.8%,升至每瓶5273美元,(按标价计算)年费用高达69万美元,

在国内,还没有任何一款苯丁酸钠产品获批上市,不过博鳌乐城维健罕见病临床医学中心已经引进Ravicti用于治疗尿素循环障碍疾病。

据insight数据库,贝达药业、兆科药业等几家企业已经开始布局苯丁酸钠仿制药市场。其中,兆科药业苯丁酸钠散的3类仿制药上市申请于2018年6月被CDE受理,随后被纳入优先审评。此次,兆科药业苯丁酸钠散的上市申请进入行政审批阶段,预计不日将正式获批,为国内尿素循环障碍所致的高氨血症患者提供新的选择。


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