该批准还基于来自游离酸类型的tafamidis 61mg的一项评估结果。该评估结果表明，一粒61mg的tafamidis游离酸胶囊相当于80mg剂量tafamidis meglomene（4粒20mg胶囊）。在ATTR-ACT中未评估61mg剂量的安全性。tafamidis 61mg胶囊是为了方便患者使用而研制的，可用于日常服用。

tafamidis分子结构（来自维基百科）

ATTR淀粉样变性是一种罕见的进行性疾病，其特征是由错误折叠的转甲状腺素蛋白组成的淀粉样沉积在人体器官和组织中的异常堆积。淀粉样变性可影响身体的许多器官和组织，包括外周神经系统，以及心脏、肾脏、胃肠道和眼睛等器官。ATTR-CM和ATTR-PN是该病的两种表现。

ATTR-CM是一种罕见的、致命的、严重诊断不足的疾病，与渐进性心力衰竭相关。ATTR-CM是由名为转甲状腺素蛋白（TTR）的转运蛋白不稳定而引起的，该转运蛋白由4个相同的亚单元（四聚体）组成。在ATTR-CM中，不稳定的四聚体解离时发生心力衰竭，导致错误折叠的蛋白质聚集成淀粉样纤维并主要沉积在心脏中。

tafamidis是一种口服小分子药物，可稳定TTR。在美国和欧盟，tafamidis于2011年被授予治疗ATTR-CM的孤儿药资格。在2017年，FDA还授予了tafamidis快速通道地位；2018年3月，日本卫生劳动福利部（MHLW）授予tafamidis SAKIGAKE资格；2018年5月，FDA授予了tafamidis突破性药物资格。

原文出处：European Commission approves VYNDAQEL®, the First Treatment in the EU for Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)

原标题：重磅！辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!

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