辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。在此次批准之前，ATTR-CM患者的治疗方案仅限于症状管理，在少数情况下，还包括心脏（或心脏和肝脏）移植。ATTR-CM是一种罕见的危及生命的疾病，其特征是在心脏中积聚一种称为淀粉样蛋白的错误折叠蛋白，其定义为限制性心肌病和进行性心力衰竭。平均而言，患者在确诊后只能存活2-3.5年。

2011年，欧盟批准了一种不同类型的Vyndaqel（tafamidis meglomene）20mg胶囊，用于治疗1期症状性多发性神经病成人患者的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-PN），以延缓周围神经功能损害。对于ATTR-CM，tafamidis 61mg胶囊相当于80mg的tafamidis meglomene剂量（4片20mg胶囊），是为了方便患者而开发的一种胶囊，以便每日服用一粒。这2款药物具有相同的活性成分tafamidis，但由于推荐剂量不同，不可相互替代。

值得一提的是，Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物、唯一一个被证明可降低野生型或遗传型ATTR-CM患者死亡率和心血管相关住院率的药物。在欧盟，Vyndaqel也是首个可同时治疗ATTR-CM和1期症状性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的药物。

在美国，Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）2019年5月初获得FDA批准，成为首个也是唯一一个治疗ATTR-CM的药物。2款药物是首创的（first-in-class）转甲状腺素蛋白（transthyretin）稳定剂tafamidis的两种口服制剂。

辉瑞罕见病全球总裁Paul Levesque表示：“此前，欧盟还没有批准的药物用来治疗ATTR-CM患者。今天的批准，对这些患者来说是一个重大里程碑，反映了我们向罕见病患者提供突破性药物的坚定承诺。此外，随着今天的里程碑，Vyndaqel现在是欧盟批准的第一个有2种配方治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性表现的药物：一种用于心肌病，一种用于1期多发性神经病。”

法国心脏病学会心力衰竭和心肌病组织前任主席、法国心脏淀粉样变性转诊中心协调员Thibaud Damy表示：“在今天之前，欧洲转甲状腺素蛋白淀粉样变性共同体迫切需要新的治疗方案，以改善心肌病患者的预后。Vyndaqel对患者来说是一个重大进步，因为它可以显著降低野生型或遗传型ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院频率。”

欧盟委员会批准Vyndaqel，基于关键性III期临床研究ATTR-ACT的数据，这是调查一种ATTR-CM药理学疗法方面第一个也是唯一一个成功完成的全球性、双盲、随机、安慰剂对照临床试验。该研究共入组了441例患者，包括变异型或遗传型ATTR-CM患者，以及野生型ATTR-CM患者（指不是遗传的，而是可能随年龄增长而发生的）。

主要分析结果显示，在30个月治疗期间：（1）与安慰剂相比，Vyndaqel（tafamidis meglomene）显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率（p=0.0006）。（2）与安慰剂组相比，Vyndaqel将全因死亡率和全因住院率分别降低30%（p=0.026）和32%（p＜0.0001）。（3）与安慰剂相比，Vyndaqel降低了所有亚组（野生型，遗传型，NYHA-I、-II、-III功能分级）的全因死亡风险：野生型亚组（HR=0.71，95%CI:0.474-1.052）和遗传型亚组（HR=0.69，95%CI:0.408-1.167）中死亡风险分别降低29%和31%。（4）横跨野生型和遗传型亚组，与安慰剂相比，Vyndaqel使6分钟步行试验（6MWT）评价的患者活动能力和堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评价的患者生活质量各个方面的降低表现出一致的减少。（5）研究中，Vyndaqel的耐受性良好，并与安慰剂具有可比的安全性。

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