治疗疾病：大B细胞淋巴瘤

公司：百时美施贵宝/新基

CAR-T细胞疗法是近年来癌症治疗领域的重大突破之一。这种疗法将患者自身的淋巴细胞“武装”成为攻击肿瘤细胞的细胞武器。这一技术使用基因工程在患者的T淋巴细胞上表达能够识别癌细胞表面特定蛋白的嵌合抗原受体（CAR）。这种蛋白让CAR-T能够发现身体中的癌细胞，并且激活T细胞对癌细胞进攻。

CAR-T疗法在治疗血液癌症方面的疗效尤其显著。Liso-cel是一款靶向CD19抗原的CAR-T疗法。CD19在B细胞中广泛表达，因此它是治疗B细胞癌症的重要靶点。Liso-cel在治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤的临床试验中已经表现出良好的疗效和安全性。目前它的上市申请已经被美国FDA接受，预计在今年8月中之前获得回复。

Rimegepant: 瞄准偏头痛的神经性根源

治疗疾病：偏头痛

公司：Biohaven

根据世界卫生组织（WHO）的统计，全球每十个人中就有一人饱受偏头痛的折磨，其中女性患者是男性的3倍。虽然与癌症、传染病等高致死率的疾病相比，偏头痛虽算不上大病，但是发作带来的头痛，以及畏光、怕声、幻觉、和恶心等症状，让很多患者只能卧床不起，有生不如死的感觉。

目前，治疗偏头痛的常见药物是曲坦类药物。这类药物在2小时内可以缓解42%到76%患者的头痛问题。然而，曲坦类药物的缺陷在于它们具有促进血管收缩的作用。有心血管疾病风险的患者无法使用这类药物。

Rimegepant是一款抑制CGRP受体功能的小分子药物。CGRP是一种在偏头痛发作时释放水平显著升高的神经肽，它被认为是偏头痛的主要诱因。通过阻断这种多肽的信号传导，rimegepant可以缓解偏头痛的疼痛和其它症状，而且不会引发血管收缩。

Inclisiran：一年两针就可降低“坏”胆固醇的创新疗法

治疗疾病：高胆固醇血症

公司：诺华

低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）又称为坏胆固醇，是导致心血管疾病的重要风险因素。虽然降低LDL-C水平的他汀类药物非常普及，心脏病仍然是世界范围内导致死亡的首要因素之一。很多患者在使用最佳剂量的他汀类药物之后，LDL-C水平仍然得不到足够的控制。

Inclisiran是首款降低LDL-C的RNAi疗法。它通过与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，防治PCSK9蛋白的生成。降低PCSK9蛋白的水平可以帮助将更多的LDL-C从血液中清除。这款RNAi疗法的独特之处在于患者每年只需接受2次皮下注射就可以控制胆固醇水平，为患者提供了一种便捷的治疗选择。

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