治疗疾病：肾性贫血

公司：Akebia Therapeutics

我们都听说过有些运动员会去高原训练，借助高原空气稀薄的环境，提高自己的竞技能力。高原训练背后的机理在于，当人体处于缺氧的环境中时，身体会自动感知血液中氧气不足，从而刺激血红细胞的增生等生理过程，帮助机体获得更多的氧气。对氧感知通路的研究在去年还获得了诺贝尔生理学和医学奖。

Akebia公司开发的vadadustat的作用是模拟高原环境下身体对缺氧的反应。在治疗肾性贫血患者的多项3期临床试验中，它能够显著改善患者的血红蛋白水平。目前这款新药已经在日本递交了上市申请。

与vadadustat功能类似的罗沙司他已经在中国获得批准，治疗肾性贫血患者。

Filgotinib：寻找安全有效的JAK抑制剂

治疗疾病：类风湿性关节炎

公司：吉利德科学

类风湿关节炎是一种慢性炎症性疾病，它可能影响患者多个关节的功能。这是一种自身免疫性疾病，由于免疫系统攻击自身关节中的滑膜（synovium），导致炎症和滑膜变厚，最终会损伤关结中的软骨和骨骼。它影响全世界2370万人的生活。

Filgotinib是吉利德科学和Galapagos公司联合开发的JAK1选择性抑制剂。JAK激酶依赖性细胞因子与许多炎症性和自身免疫性疾病的发病机制相关。这一特性表明，JAK抑制剂可以用于治疗多种炎症性疾病，其中包括类风湿关节炎的治疗。

Valoctocogene roxaparvovec: 让血友病患者摆脱频繁注射凝血因子的基因疗法

治疗疾病：A型血友病

公司：BioMarin

A型血友病患者因为体内凝血因子VIII的水平不足，导致凝血过程出现障碍。对于他们来说，轻微的受伤就可能导致疼痛和可能危及生命的出血。目前，严重A型血友病不但每周需要接受2-3次静脉注射凝血因子VIII的治疗，而且即便如此，仍然可能出现出血事件，谨小慎微成为他们生活的常态。

Valoctocogene roxaparvovec是一种基因疗法，它通过病毒载体将表达凝血因子的基因递送到患者的肝细胞中。患者只需接受一次治疗，肝细胞就可以长期表达因子VIII，让患者摆脱频繁接受治疗的困境。临床试验数据表明，在接受治疗后3年的过程中，患者的年出血率和因子VIII的使用率都平均下降了96%。

BioMarin公司已经在去年向美国和欧盟的监管机构递交了上市申请。

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