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SERD（’859）：治疗HR阳性乳腺癌的靶向蛋白降解疗法

SERD（’859）是一款特异性雌激素受体（ER）靶向蛋白降解剂。它能够完全关闭雌激素信号通路，从而治疗HR阳性乳腺癌患者。

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它已经获得FDA授予的快速通道资格，在1期临床试验中，也表现出可喜的早期抗癌效果。

▲SERD（’859）的初步临床试验结果（图片来源：参考资料[3]）

Nirsevimab：呼吸道合胞病毒的有效预防疗法

赛诺菲和阿斯利康（AstraZeneca）共同开发的nirsevimab是一款预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染的被动免疫制剂。它是一种具有延长半衰期的RSV单克隆抗体。2b期临床试验的数据表明，在健康早产婴儿中，nirsevimab能够将儿童RSV感染风险降低70%以上。

▲Nirsevimab简介（图片来源：参考资料[3]）

它的主要优点在于，在注射之后可以立即生效，而不是像普通RSV疫苗一样，在疫苗接种后几个月才能获得预防RSV感染的效果。对于新生儿来说，出生后最初几个月因为RSV住院的风险最高，而这时他们还不能接种普通RSV疫苗。Nirsevimab可以解决这些儿童在这方面的未竟需求。

▲Nirsevimab可以弥补主动疫苗的缺陷（图片来源：参考资料[3]）

Venglustat：治疗多种罕见病和帕金森病

Venglustat是一种能够穿越血脑屏障的口服葡糖神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂。通过抑制GCS活性，它能够治疗多种由于糖鞘脂代谢途径中代谢酶出现基因突变而导致的罕见病，其中包括：3型戈谢病（Gaucher disease type 3）、法布里病（Fabry disease）和常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。它在治疗3型戈谢病和法布里病患者的临床试验中已经表现出积极的临床结果。

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