▲赛诺菲的6大潜在变革性疗法（图片来源：参考资料[3]）

Dupixent：最大限度造福2型炎症患者

Dupixent是赛诺菲与再生元公司联合开发的重磅IL-4/IL-13抑制剂。IL-4/IL-13是介导2型炎症反应的重要细胞因子。Dupixent已经获得FDA批准治疗中重度特应性皮炎（湿疹）和中重度哮喘患者。今年它又获得批准扩展适应症，与其它药物联用治疗伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎成人患者。

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由于2型炎症与多种疾病相关，赛诺菲计划进一步扩展Dupixent的适应症，治疗其它与2型炎症相关的疾病，其中包括结节性痒疹（Prurigo Nodularis），慢性自发性荨麻疹（Chronic Spontaneous Uriticaria），大疱性类天疱疮（Bullous Pemphigoid），嗜酸性食管炎（Eosinophilic Esophagitis），慢性阻塞性肺疾病（COPD）等。

▲Dupixent的潜在2型炎症相关适应症（图片来源：参考资料[3]）

Fitusiran：治疗A型和B型血友病患者的RNAi疗法

Fitusiran是赛诺菲和Alnylam公司联合开发，治疗A型和B型血友病患者的RNAi疗法。它的独特之处在于能够治疗所有血友病患者，不论他们是A型还是B型，体内是否携带针对凝血因子的抑制性抗体。Fitusiran是一款皮下注射的RNAi疗法，通过靶向编码抗凝血酶（antithrombin, AT）的mRNA，降低AT的产生，从而改变患者体内抗凝血和凝血因子之间的平衡，恢复止血和预防出血事件的发生。

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Fitusiran可能成为一款每个月注射一次，就可将年出血率控制在一次以下的高效创新疗法，为患者控制血友病症状带来便利。目前，它的关键性3期临床试验已经注册了超过70%的患者，赛诺菲计划在2021年向美国FDA递交监管申请。

BIVV001：有望让血友病患者进行体育运动的长效因子VIII疗法

BIVV001是一款治疗A型血友病患者的下一代凝血因子VIII替代疗法。这款创新融合蛋白将重组凝血因子VIII与Fc、VWF和XTEN蛋白片段融合在一起，显著延长了因子VIII的半衰期。这一改进让BIVV001在血液中的半衰期超过40小时，是普通重组因子VIII的三倍。它在一次注射之后，能够让严重血友病患者体内的因子VIII水平在随后~3.5天内接近正常人的水平。这意味着他们可能可以像正常人一样从事更为剧烈的体育运动。检验这一长效疗法的注册性3期研究已经启动。赛诺菲预计在2022年上半年向美国FDA递交监管申请。

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