作者：知行

截止到2019年11月29日，今年FDA共批准42款新药、9款生物类似药，另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensma、Rozlytrek和Brukinsa。本文总结了2019年FDA批准的42款新药、9款生物类似药，以及12月份面临FDA决定的3款新药。

? 当前FDA批准42款新药，刷新3年来低点

截止到11月29日，2019年FDA共批准42款新药， 2017年和2018年FDA分别批准了57款和62款新药，2019年可以说是FDA批准新药的"惨淡"一年。2018年年末至2019年年初，美国政府历经数次停摆；另外，FDA前任局长Scott Gottlieb辞职在生物制药行业引起震荡，这些都可能影响新药审批。

表1 截止到2019年11月29日 FDA批准42款新药

虽说数量上略显不足，但质量上却一点也不差，例、如最有价值的银屑病新药Skyrizi基因疗法Zolgensma、广谱抗癌药Rozlytrek和百济神州首款FDA新药Brukinsa，同样还有多款疾病领域中的首款产品。

? 非常有价值的银屑病新药Skyrizi

2019年4月23日，FDA批准白细胞介素-23（IL-23）抑制剂Skyrizi（risankizumab-rzaa）治疗成人中度至重度斑块状银屑病。银屑病又被称为"牛皮癣"，是一种很普遍的自身免疫性疾病。分析师预计，2024年Skyrizi的年销售额将达到31.96亿美元，被称为2019年FDA批准的最具价值的新药。

获得批准后，Skyrizi将进入一个十分拥挤的市场，竞争对手包括Taltz、Siliq、Tremfya、Ilumya等。其中，Tremfya、Ilumya是和Skyrizi类似的选择性靶向IL-23的生物疗法。

Skyrizi是这类药物中疗效最好的，将有利于该药的上市推广，其Ⅲ期临床研究结果出众，接受Skyrizi治疗的患者中，银屑病免疫及严重度指数（PASI）改善90%的患者比例达到75%左右。

此外，Skyrizi的优势不仅在于疗效上，还在于使用非常便利。患者在第一次使用Skyrizi后，第二次用是4周后，此后的患者每年只需要注射4次，而Tremfya需要每8周注射一次，患者经过培训后还能自行注射Skyrizi。

? 基因疗法Zolgensma--史上最贵药物

2019年5月24日， FDA批准基因疗法Zolgensma上市，用于治疗2岁以下患有SMN1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童患者，一次性费用212.5万美元。

Zolgensma是一款一次性基因替代疗法，通过9型腺相关病毒（AAV9）将正常SMN1基因导入患者体内，取代缺陷型SMN1基因，从而可以有效合成功能正常的SMN蛋白。与此前FDA批准的另一款SMA基因疗法Spinraza相比，Zolgensma（AVXS-101）无论在疗效还是成本效益上都具有优势。

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