ABO-102通过AAV9载体一次性静脉输注给药，将SGSH基因的功能拷贝递送至中枢神经系统（CNS）和外周器官的细胞，该疗法旨在解决疾病的根本病因——SGSH酶缺乏。该酶的缺乏导致糖胺多糖在大脑和全身的异常积聚，从而导致进行性细胞损伤、神经发育和身体衰退。

在美国，ABO-102已被FDA授予先进医学产品（RMAT）、快速通道资格（FTD）、罕见儿科疾病资格（RPD）、孤儿药资格（ODD）。在欧盟，ABO-102被EMA授予了PRIME和ODD。

原文出处：Abeona Therapeutics Initiates Pivotal Phase 3 Clinical Trial Evaluating EB-101 Gene Therapy for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa

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