9.3亿美元！ Alexion大手笔购得Achillion

Alexion Pharmaceuticals公司宣布收购Achillion Pharmaceuticals公司，获得其口服因子D抑制剂平台，并共同开发治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、C3肾小球病（C3G），及其它补体替代途径介导的罕见疾病有效疗法，增强Alexion的研发管线。

Achillion是一家处于临床阶段的生物医药公司，专注于发现并开发口服因子D抑制剂。补体因子D是替代通路中的一个关键蛋白，抑制补体因子D可以控制替代通路的活动。Achillion开发了补体因子D抑制剂可以通过强效、高度特异性抑制补体因子D，调节补体的替代通路，阻断C3转化酶的产生。目前，该公司有两种处于临床阶段的药物danicopan（ACH-4471，第一代口服因子D抑制剂）和ACH-5228（第二代口服因子D抑制剂），治疗PNH、C3G，以及其它罕见疾病。此外，Achillion还正在开展第三代口服因子D抑制剂的临床前开发工作，并计划于2020年进入临床阶段。

▲Achillion公司的研发管线（图片来源：Achillion官网）

值得一提的是，该公司开发的danicopan与目前治疗PHN的主要疗法C5抑制剂不同的是，danicopan可以阻止C3b片段在患者RBC上的沉积，控制PNH患者红细胞分解，以及血管外溶血，进而改善患者的治疗效果。此前，FDA已经授予danicopan突破性疗法认定。

“亮剑”乳腺癌！阿斯利康重磅疗法斩获FDA优先审评资格

阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）联合宣布，双方共同开发的抗体偶联药物（ADC）trastuzumab deruxtecan（又名DS-8201）的生物制剂许可申请（BLA）被美国FDA接受，用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌。FDA同时授予这一BLA优先审评资格，预计将在2020年第二季度作出回复。这款药物是阿斯利康和第一三共寄予厚望的潜在重磅疗法，曾被EvaluatePharma列为2024年10大潜在重磅药之一。

Trastuzumab deruxtecan在已经公布的临床试验中表现出优异的疗效和安全性，在The Lancet Oncology杂志上发表的1期临床结果表明，在接受过HER2抗体疗法pertuzumab、trastuzumab，以及靶向HER2的ADC疗法ado-trastuzumab emtansine治疗的HER2阳性患者中，trastuzumab deruxtecan能够达到59.5%的客观缓解率（ORR）和93.7%的疾病控制率。而且它在近期完成的2期临床试验中也达到了主要临床终点。

图片来源：阿斯利康官网

虽然这次获得FDA优先审评资格的BLA是用于3线治疗HER2阳性的转移性乳腺癌患者，但是阿斯利康和第一三共对这款ADC抱以厚望。因为在HER2表达水平低的乳腺癌患者中，trastuzumab deruxtecan也表现出了可喜的疗效。因此，阿斯利康和第一三共认为，这款ADC不但可能逐步发展为治疗转移性HER2阳性乳腺癌患者的一线疗法，还可能成为传统定义上的HR阳性、HER2阴性，以及三阴性乳腺癌（TNBC）患者的治疗选择。

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