文丨柯柯

2月27日，Biogen（渤健）宣布，与基因组医学公司Sangamo Therapeutics签署了一项全球许可合作协议。合作开发并商业化包括ST-501用于阿尔茨海默氏病在内多种tau蛋白相关疾病、ST-502用于帕金森氏症在内突触核病、1个针对神经肌肉疾病的未公开项目，以及9个针对神经系统疾病治疗的未公开项目。

此次交易，渤健将支付3.5亿美元的预付款，包括1.25亿美元的现金许可费和2.25亿美元的股权投资（或以每股9.21美元收购2400万股），此外，还有潜在的高达23.7亿美元的其他开发、监管和商业里程碑付款，包括9.25亿美元的预先批准里程碑付款和14.45亿美元的首次商业销售以及其他基于销售的里程碑付款。

渤健研究与开发执行副总裁Alfred Sandrock博士表示：“在神经科学领域，渤健将与Sangamo合作开发一种新的基因调节疗法，在DNA水平上起作用，具有治疗全球性、挑战性神经疾病的潜力。”

Sangamo首席执行官Sandy Macrae说：“目前尚无批准用于治疗多种毁灭性神经退行性疾病（如阿尔茨海默氏病和帕金森氏病）的改良疗法，迫切需要开发不仅能解决目前护理标准可解决的症状，而且能减缓或阻止疾病发展的药物。我们相信神经科学中的基因组医学的前景，通过在基因组水平上解决根本原因，为患者提供一次性治疗以改变疾病的自然史。”

Sangamo最有名的基因组调控技术——锌指蛋白转录因子（ZFP-TF），是将AAVs及携带的特定功能递送到DNA上，其选择性地阻遏或激活特定基因的表达，以实现治疗效果。临床前研究显示，使用AAV载体递送靶向tau蛋白的ST-501和靶向α突触核蛋白ST-502的ZFP-TF，对tau蛋白和α突触核蛋白具有高度特异性、有效性和可调节的抑制作用。

根据合作条款，渤健拥有ST-501、ST-502以及第三个未公开项目的独家全球权利，以及在五年的项目选择期内获得最多9个其他未公开在研药物的专有权。Sangamo将开展早期研究，费用将由双方共同承担，旨在开发专有的中枢神经系统传递载体和靶向治疗相关基因的ZFP-TF组合。此外，渤健将承担新药物的支持研究、临床开发、相关监管互动以及全球商业化的责任和费用。Sangamo负责针对合作前三个项目进行初始临床试验的GMP制造活动。

2020年对于渤健来说是至关重要的一年，将为其颇具争议的阿尔茨海默氏症药物aducanumab提交上市申请。尽管公司对这种药物通过审批充满信心，但由于晚期临床的数据好坏参半，研究和分析人员仍持有怀疑。乐观的卖方分析家估计，该药物成功的可能性为50％。渤健在该药的早期阶段研究中已经损失了超过200亿美元的市值。同时，另一个困扰渤健的重大问题是，重磅多发性硬化症药物Tecfidera的专利挑战，目前已在很大程度上成功捍卫。

因此，27日的交易可以解释为渤健试图制衡住aducanumab和更多在研药物的不确定性，也进一步促进了渤健开发神经系统疾病药物的愿望。近年来，该领域的大部分同行都已经选择了退出。

对于Sangamo而言，这笔交易是一个巨大的胜利，27日收盘股票上涨了近40％，渤健股票下跌不到1％。Sangamo的名片之一是其锌指蛋白技术，这项技术可以断裂在基因致病位点的双链DNA，以引入的一组校正的DNA片段。虽然它已被成为“分子剪刀”的CRISPR技术的光芒所掩盖，但仍存在巨大的用武之地。该公司的产品多针对血友病、镰状细胞病和罕见病Fabry，辉瑞、赛诺菲和武田均是其合作伙伴。

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