今日，美国FDA发布了一份简短的指南草案，其主题颇具话题性——在乳腺癌临床试验中鼓励纳入男性患者。

男性乳腺癌的病例并不常见。据统计，在所有乳腺癌病例中，只有不到1％发生于男性。由于男性乳腺癌患者很罕见，因此乳腺癌治疗的临床试验通常不会纳入男性受试者。这个普遍的做法会导致男性的治疗数据缺乏，也使得男性乳腺癌患者需要基于女性受试者参与的临床研究和数据来进行治疗。

但与女性乳腺癌相比，男性乳腺癌却有一些不同的特征——譬如患者在确诊时，往往年龄更大，确诊时疾病更容易处于晚期，且更容易发生淋巴结转移。尽管FDA批准的一些乳腺癌疗法并不区分性别，但依旧有许多药品仅获批用于女性乳腺癌患者。它们是否能用来治疗男性，可能还需要进一步的数据来进行支持。

今日由FDA药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）联合发布的这份名为《男性乳腺癌：开发治疗药物》的行业指南草案做出了两个建议。首先，在乳腺癌疗法的临床试验入组标准中，应当也允许男性入组。如果需要排除掉男性，则需要提供明确的科学依据。FDA强调，男性乳腺癌患者的治愈率可能比较低，但这不足以成为将它们排除在临床试验外的理由。

其次，对于某个特定的乳腺癌药物，如果临床试验中没有纳入男性患者，或男性患者的数量极少，FDA则建议先对该药物进行疗效和安全性的评估。如果根据其作用机制，预计疗效和安全性不会有性别上的差异，则可以在FDA批准的适应症中纳入男性患者，进行进一步的研究。如果由于性别差异（比如激素水平等）导致某款疗法在疗效与安全性上存在潜在风险，那么我们可以使用小型单臂临床试验以及真实世界数据的研究，来获取额外的支持性数据。

该指南最终定稿后，将为行业提供男性乳腺癌治疗药物临床开发的清晰信息。FDA药品审评与研究中心的肿瘤学卓越中心主任与血液病和肿瘤药品办公室代理主任Richard Pazdur博士评论说：“一旦最终定稿，今天发布的指南草案中的建议将鼓励开发用于男性乳腺癌患者治疗的药品，并最终为患者提供更多获得FDA批准的治疗方案。”

声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。

参考资料

1. FDA in Brief: FDA encourages inclusion of male patients in breast cancer clinical trials. Aug 26, 2019. Retrieved Aug 27 from https://www.fda.gov/news-events/fda-brief/fda-brief-fda-encourages-inclusion-male-patients-breast-cancer-clinical-trials?utm_campaign=082619_PR_FDA%20encourages%20inclusion%20of%20male%20patients%20in%20breast%20cancer%20clinical%20trials&utm_medium=email&utm_source=Eloqua

2. https://www.federalregister.gov/documents/2019/08/27/2019-18363/guidance-male-breast-cancer--developing-drugs-for-treatment

3. FDA. Male Breast Cancer: Developing Drugs for Treatment Guidance for Industry. Aug, 2019. Retrieved Aug, 27 from https://www.fda.gov/media/130061/download

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